줄기세포의 도파민신경전구세포를 사용한 파킨슨병 치료에 관한 의사주도 임상시험치료의 개시에 관하여ㅛ

　京都大学医学部附属病院は、京都大学iPS細胞研究所と連携し、「iPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞^注1を用いたパーキンソン病治療に関する医師主導治験」を計画してきました。 平成30年6月4日付で独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)に医師主導治験として治験計画届を提出し、この度、平成30年8月1日より治験を開始する運びとなりました。 そこで、治験開始について下記のとおり発表いたします。

図 ドパミン神経前駆細胞を移植する手術の様子
手術は、頭部を固定した上で頭蓋骨に直径12mmの穴を
開け、そこから注射針のような器具を用い、細胞を注入
する。

本治験は、下記機関より支援を受けて実施されます。

1. 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）
   再生医療実現拠点ネットワークプログラム疾患・組織別実用化研究拠点（拠点A）
   「パーキンソン病、脳血管障害に対するiPS細胞由来神経細胞移植による機能再生治療法の開発」
   再生医療実用化研究事業
   「パーキンソン病に対するヒトiPS細胞由来ドパミン神経前駆細胞の細胞移植による安全性及び有効性を検討する臨床試験（治験）に関する研究」
   再生医療の産業化に向けた評価手法等の開発
   「パーキンソン病に対する機能再生療法に用いるiPS細胞由来神経細胞製剤の開発」
2. 大日本住友製薬株式会社

注1）ドパミン神経前駆細胞
ドパミンは神経伝達物質の一つで、ドパミン神経細胞の中で作られます。パーキンソン病は、ド パミン神経細胞が進行性に失われ、ドパミン産生量が減少することにより発症します。ドパミン 神経前駆細胞は、ドパミン神経細胞に分化する手前の細胞です。パーキンソン病モデル動物を 用いた研究から、ドパミン神経前駆細胞を移植することによって脳内に成熟ドパミン神経細胞を 効率的に生着させられることが明らかになっています。 

注2）タクロリムス
臓器移植後などに拒絶反応を抑制するために汎用されている免疫抑制剤の一つ。 

注3）線条体（被殻部分）
大脳基底核の主要な構成要素の一つ。 

注4）再生医療用iPS細胞ストックプロジェクト
多くの方に免疫拒絶を起こしにくい、特別な細胞の型（HLAホモ接合体）をもつ健康なドナーからiPS細胞を作製し、予め様々な品質評価を行った上で、再生医療に使用可能なiPS細胞株を保存するプロジェクト。 

注5）定位脳手術
頭蓋に小さな穴を開け、脳深部の目的の場所に針を穿刺したり、電気刺激装置を埋め込んだり する手術。現在パーキンソン病患者さんに行われている脳深部刺激療法（DBS手術）も定位脳 手術です。 

注6）観察期間
本治験では、一人の患者さんについて移植後２年間の観察期間を設けます。最後に参加いただ いた患者さんの観察期間終了後、治験で得られたデータを評価して結果をまとめるなどの手続 きが必要です。治験の結果がすぐに出るわけではありません。治験結果は、公開可能となった 段階で情報公開します。